АссистентНовый вопросИсторияОбласти знаний
Партнёрские проектыСпецпроектыСтать автором
Сменить язык
О РУВИКИ

Прорывная терапия

Прорывная терапия, или прорывной метод лечения, — термин, который был введён Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов, Food and Drug Administration, FDA, US FDA), ускоряющим разработку лекарств, которое было создано Конгрессом в соответствии с разделом 902 Закона о безопасности и инновациях в области управления пищевыми продуктами и медикаментами от 9 июля 2012 года[1][2]. Правительственное агентство, подчинённое министерству здравоохранения США. Деятельность FDA регулируется законодательными актами («Федеральным законом о пищевых продуктах, лекарственных препаратах и косметике» — «Federal Food, Drug and Cosmetic Act»[3]). Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, как «прорывная терапия», не означает, что препарат действительно является «прорывным» или что существуют высококачественные доказательства эффективности лечения конкретного заболевания[4][5]; скорее, он позволяет Управлению по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов предоставлять приоритетное рассмотрение кандидатам в лекарственные препараты, если предварительные клинические испытания показывают, что терапия может предложить существенные преимущества по сравнению с существующими вариантами лечения пациентов с серьёзными или угрожающими жизни заболеваниями[5][6]. У Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов есть и другие механизмы ускорения процесса рассмотрения и утверждения перспективных препаратов, в том числе назначение кратчайшего пути, ускоренное утверждение и приоритетное рассмотрение[5][7].

Функции FDA:

  • Оценка безопасности продуктов. FDA обеспечивает безопасность продуктов питания, анализируя образцы пищевых продуктов на наличие в них различных опасных веществ, таких как пестициды, радионуклиды и химические добавки. Кроме этого, FDA контролирует достоверность информации, содержащейся на этикетках пищевых продуктов.
  • Контроль за безопасностью и эффективностью лекарственных препаратов и медицинской техники. Принимая решение о разрешении к применению нового лекарственного средства, FDA анализирует результаты исследований, проведённых фармацевтической компанией для подтверждения безопасности и эффективности препарата, продвигаемого на рынок. После разрешения применения лекарственного средства FDA ежегодно собирает отчёты о действии лекарственных средств для анализа нежелательных лекарственных реакций. FDA проверяет работу банков крови, а также степень очищенности и эффективность препаратов инсулина и вакцин.
  • Контроль за качеством кормов для животных и лекарственными средствами, применяемыми в ветеринарии. Оценка безопасности косметики.
  • Контроль за качеством некоторых видов медицинской техники (приборами, предназначенными для поддержания жизнеобеспечения человека и имплантируемыми в организм, например кардиостимуляторами[3]).

Требования

Статус «прорывной терапии» может быть присвоен препарату, если «это лекарство, предназначенное самостоятельно или в комбинации с одним или несколькими другими препаратами для лечения серьёзного или угрожающего жизни заболевания или состояния» и если предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения по одной или нескольким клинически значимым конечным точкам, таким как существенный эффект лечения, наблюдаемый на ранних этапах клинической разработки»[6][8].

Заявки рассматриваются Центром по оценке и исследованию лекарственных средств (CDER) и Центром по оценке и исследованию биологических препаратов (CBER). CDER получает около 100 заявок в год на получение статуса «прорывного» препарата. Исторически сложилось так, что около трети из них были одобрены. CBER получает 15—30 заявок в год[9]. Спонсоры должны подавать заявку на получение статуса «прорывного лекарственного препарата» отдельно для каждого показания, по которому они собираются маркировать препарат.

Заявки на получение статуса «прорывного лекарственного препарата» подаются в качестве дополнения к заявкам на исследуемый новый препарат[10].

Согласно правилам, данная продукция может быть разрешена к продаже на рынке после того, как пройдёт испытания FDA, чтобы доказать свою безопасность. FDA имеет право проверять производителя и наказывать нарушителей. В США именно FDA контролируют большинство продовольственных товаров. После того как материалы, контактирующие с пищей, проходят испытания, повышается их конкурентоспособность и возможность того, что постоянные покупатели принесут большую прибыль[11].

Стимулы

Препараты, получившие статус «прорывных», рассматриваются в приоритетном порядке. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов сотрудничает со спонсором заявки на препарат, чтобы ускорить процесс утверждения. Ускоренный процесс может включать в себя проведение текущих обзоров, менее масштабные клинические испытания и альтернативные схемы испытаний[10].

Проблемы

Критики утверждают, что это название вводит в заблуждение и даёт компаниям, получившим статус «прорывного» препарата, незаслуженное маркетинговое преимущество[12][13]. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов признаёт, что название «прорывная терапия» может ввести в заблуждение. Оно никогда не подразумевало, что эти препараты действительно являются «прорывными», и не гарантирует, что они принесут клиническую пользу, но все же критики жалуются, что они основаны на предварительных данных, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, которые часто не отражают «значимую клиническую пользу»[4]. В руководстве Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов говорится следующее: «Не все препараты, отнесённые к прорывным методам лечения, в конечном итоге окажутся существенно лучше имеющихся методов лечения, о чём свидетельствовали предварительные клинические данные, полученные на момент отнесения к таковым. Если впоследствии полученные данные перестанут подтверждать последующие данные, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов может отменить его»[14].

Медицинское оборудование

По состоянию на август 2020 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов присвоило статус «прорывного» устройства в общей сложности 298 медицинским изделиям с момента своего создания, в том числе 50 — в 2020 году[15].

  • Список препаратов, получивших статус «прорывной терапии»
  • Программа ускоренного развития Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов
  • Приоритетное рассмотрение (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов)
  • Сиротский/орфанный препарат

Примечание

  1. ↑ Darrow, JJ; Avorn, J; Kesselheim, AS (27 March 2014). “Новая категория прорывных препаратов Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов - последствия для пациентов”. Медицинский журнал Новой Англии. 370 (13): 1252—8. DOI:10.1056/nejmhle1311493. PMID 24670173.
  2. ↑ Набирая обороты, The Scientist (1 January 2016).
  3. ↑ 1 2 FDA - Управление по контролю за качеством. ФармПром.РФ, ФАРМПРОМ - Фармацевтическая промышленность (12 апреля 2017).
  4. ↑ 1 2 CBS провозглашает «прорыв в борьбе с раком», но не объясняет, что FDA подразумевает под этим термином, Dartmouth Geisel school of medicine (13 May 2016).
  5. ↑ 1 2 3 Kepplinger EE (February 2015). “Механизмы ускоренного утверждения новых лекарственных препаратов FDA”. Biotechnol Law Rep. 34 (1): 15—37. DOI:10.1089/blr.2015.9999. PMC 4326266. PMID 25713472. Четвертый механизм ускоренного одобрения — назначение прорывной терапии — применяется к новому лекарственному средству, если оно "предназначено, отдельно или в комбинации с 1 или более другими лекарственными средствами, для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния, и предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими". терапии по 1 или более клинически значимым конечным точкам".172 В своем окончательном руководстве, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов интерпретировало "предварительные клинические данные" как доказательства, "достаточные для указания на то, что препарат может демонстрировать существенное повышение эффективности или безопасности по сравнению с имеющимися методами лечения, но в большинстве случаев недостаточные для подтверждения безопасности и результативности для целей одобрения".173 Обычно для этого требуется больше, чем данные исследований in vitro или на животных моделях.174 Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов ожидает, что предварительные клинические данные будут получены в ходе 1-й или 2-й фазы клинических испытаний.175
  6. ↑ 1 2 Информационный бюллетень: Прорывные методы лечения. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (10 декабря 2014). — «Прорывная терапия - это лекарственное средство, предназначенное отдельно или в комбинации с одним или несколькими другими лекарственными средствами для лечения серьезного или угрожающего жизни заболевания или состояния, и предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими препаратами. терапия, направленная на достижение одной или нескольких клинически значимых конечных точек, таких как существенные эффекты лечения, наблюдаемые на ранних стадиях клинического развития.»
  7. ↑ Часто задаваемые вопросы: Прорывные методы лечения. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов.
  8. ↑ Закон о безопасности и инновациях Управления по контролю за продуктами питания и лекарствами (FDASIA), Silver Spring, MD: Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, <https://www.fda.gov/regulatory-information/selected-amendments-fdc-act/food-and-drug-administration-safety-and-innovation-act-fdasia/> 
  9. ↑ Research, Центр по оценке лекарственных средств Отчеты о деятельности IND - запросы на обозначение прорывной терапии. www.fda.gov (5 октября 2021).
  10. ↑ 1 2 Research, Центр по оценке лекарственных средств Ускоренные программы для серьезных заболеваний - лекарства и биологические препараты. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (10 апреля 2019).
  11. ↑ NTEK. Сертификация FDA — NTEK на vc.ru, vc.ru.
  12. ↑ Joseph S. Ross; Rita F. Redberg (21 September 2015). “Примечание редактора: Была бы прорывная терапия под другим названием столь же многообещающей?”. JAMA Intern. Med. 175 (11): 1858—9. DOI:10.1001/jamainternmed.2015.5311. PMID 26390064.
  13. ↑ Jonathan J. Darrow; Jerry Avorn; Aaron S. Kesselheim (12 April 2018). “Обозначение FDA «Прорывной препарат»: Четыре года опыта”. Медицинский журнал Новой Англии. 378 (15): 1444—53. DOI:10.1056/NEJMhpr1713338. PMID 29641970.
  14. ↑ Руководство для промышленности по ускоренным программам для тяжелых состояний - Лекарства и биологические препараты 10. FDA (май 2014).
  15. ↑ Программа FDA «Прорывные устройства» приближается к 300 наименованиям (англ.), MedTech Dive.

Категории