Элосульфаза альфа
Элосульфаза альфа — рекомбинантный фермент N-ацетилгалактозамин-6-сульфатаза, применяемый для лечения мукополисахаридоза IVA (синдром Моркио А). Получил статус орфанного препарата и одобрен для применения: США (2014)[1].
Общие сведения
| Элосульфаза альфа | |
|---|---|
| Химическое соединение | |
| Брутто-формула | C5020H7588N1364O1418S34 |
| Молярная масса | 110.8 kDa |
| CAS | 9025-60-9 |
| DrugBank | 09051 |
| Состав | |
| Классификация | |
| АТХ | A16AB12 |
Механизм действия
Аналогичный N-ацетилгалактозамин-6-сульфатазе.
Показания
Мукополисахаридоз IVA (синдром Моркио А)[2].