Рисдиплам
Рисдиплам — первый пероральный лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. Одобрен для применения: США (2020)[2].
Общие сведения
| Рисдиплам | |
|---|---|
| Химическое соединение | |
| Брутто-формула | C22H23N7O |
| Молярная масса | 401,474 г/моль[1] |
| CAS | 1825352-65-5 |
| PubChem | 118513932 |
| DrugBank | DB15305 |
| Состав | |
Механизм действия
Производное пиридазина. Модификатор сплайсинга гена SMN2[3].
Показания
Спинальная мышечная атрофия у пациентов от 2 месяцев[4].
Беременность
Женщины детородного возраста во время лечения и 1 месяц после него должны использовать методы контрацепции.