Голодирсен
Голодирсен — лекарственный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Одобрен для применения: США (2019)[1][2].
Что важно знать
| Голодирсен | |
|---|---|
| Химическое соединение | |
| CAS | 1422959-91-8 |
| DrugBank | DB15593 |
| Состав | |
Механизм действия
Голодирсен, как касимерсен, вилтоларсен и этеплирсен, представляет собой фосфородиамидатный антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид.
Показания
Мышечная дистрофия Дюшенна[3].